使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。
聚焦“天价”罕见病药：一支药70万元 为何如此贵？
日前，网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价，且国内价格远高于国外”，引发社会关注。
“脊髓性肌萎缩症”是什么病？诺西那生钠注射液是什么药？为何药价如此昂贵？该药在国内外市场真的售价悬殊吗？国内患者用药价格是否有望下降？新华社记者就此展开调查。
焦点一：脊髓性肌萎缩症是什么病？
据国家儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。
专家表示，我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有SMA患者3万多名，但新生儿中的致病基因携带率约为1/50，危险性很高，因此进行大规模产前筛查非常重要。
焦点二：诺西那生钠注射液是什么药？
专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。
吴丽文告诉记者，患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。
吴丽文说，部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力得到较好恢复。
“从治疗上来讲，诺西那生钠注射液的确有用，但并不能完全逆转病情。”吕俊兰提醒称。
焦点三：为何药价如此昂贵？
记者了解到，诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。
根据2019年新修订的药品管理法，药价不再由政府定价，而以市场调节为主，通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，罕见病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物研发成本高，药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位，这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。
他认为，罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因，是由于目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限，且我国现阶段商业医保仍有待完善，罕见病患者的医疗需求难以完全满足。
焦点四：该药在国内外市场是否售价悬殊？
网络传言该药“在澳洲售价仅41美元，约合人民币280元”“在日本近乎免费”，并称“我们的医院暴利居然到了如此骇人听闻的程度”等。
记者调查发现，据澳大利亚药物福利计划（PBS）网显示，普通病人用药支付41美元每单位，但该药品的政府采购价格为11万澳元每单位。
另据记者了解，日本不久前将相关药物纳入医疗保障范围，患者只需按该国整体医保政策承担相对低廉的费用。但该药物本身仍为高价药。
记者还发现，全球将该药纳入公费医保的国家有限。在美国，该药每支售价12.5万美元。在加拿大，一位当地居民告诉记者，就职公司为其购买了商业保险之后，使用该药也需自费支付5700多美元每单位，并不便宜。据悉，大部分欧洲国家未将其纳入公费医保范围。
焦点五：国内患者用药价格是否有望下降？
专家表示，因罕见病发病率低，药品用量极少，价格昂贵，一一纳入带量采购实现降价难度不小。如何减轻这类患者的医疗费用压力，目前仍是个难题。
记者了解到，2019年中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。
吕俊兰、吴丽文等专家表示，希望有关部门能够研究办法，通过医保等综合手段切实减轻该病患者的医疗负担。改善罕见病患者治疗与生存状况需要国家、社会组织、医疗机构和患者共同努力。
宋华琳认为，对于发病率极低，诊疗费用极高的罕见病，应采取多渠道救助，如考虑予以医疗救助和专项救助，建立专项基金等。他建议，各省可根据自身经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病发病诊治等情况，确定该省纳入医疗保障范围的罕见病病种。
在日本生活工作的杨女士告诉记者，当地部分居民和专家对将价格极高的该药纳入医疗保障表示了担忧和不满，认为这将威胁保障经费的平衡与安全，挤占其他发病更广、需求更迫切的病种被纳入保障体系的机会。
多名专家认为，高价罕见病药产生有其特殊性，目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式，推动其降价均有现实困难。
湖南省卫生部门相关负责人表示，此前一些罕见病用药问题得以成功解决，是因为我国人口基数大，部分病种的罕见病患者并不“罕见”，医保部门可以利用以量换价等价格谈判手段，促成企业降价，与现行保障制度形成共同利益。但从长远来看，还有很多罕见病新药临床总量少，很难议价。因此真正解决罕见病用药难、用药贵的问题，需要积极发展商业保险，综合利用慈善、救助等社会资源为患者减负，有关部门还应加快仿制药研发和一致性评价，从根本上提高相关药品的可及性。
“广东财经网”的新闻页面文章、图片、音频、视频等稿件均为自媒体人、第三方机构发布或转载。如稿件涉及版权等问题，请与
我们联系删除或处理，客服邮箱1098101642@qq.com，稿件内容仅为传递更多信息之目的，不代表本网观点，亦不代表本网站赞同
其观点或证实其内容的真实性。
- 声音提醒
- 60秒后自动更新
【民政部回应何时恢复婚姻登记】民政部社会事务司二级巡视员杨宗涛表示，婚姻登记场所是人群聚集场所，部分地区暂停婚姻登记工作是对人民群众安全负责。未停止登记的地方推广用电话、网络、qq群预约登记，控制登记人数，分批分段登记，减少人员聚集和在登记机关停留时间。已停止婚姻登记地方将根据当地疫情控制情况逐渐恢复。
15:54欧洲央行副行长金多斯：欧洲央行还没有达到逆转利率。宽松政策的副作用更明显了。
15:54财经网站Forexlive分析师Justin Low评瑞士1月CPI月率：尽管通胀年率保持稳定，但核心通胀率有所下降，这一点令人更加担忧。这只是进一步巩固了瑞士央行维持现有货币政策不变，并可能在未来寻求更多宽松措施的观点。
15:54【武汉两大批发市场商户开业率超过80%】商务部市场建设司司长朱小良10日称，目前武汉生活必需品供应基本正常，除冷鲜肉、鲜叶菜等少数品种存在结构性短缺外，大部分重要生活物资供应充足，未发生明显抢购或脱销断档情况。当地白沙洲和四季美两大批发市场正常营业，商户开业率超过80%，日交易量上升至3000吨以上。（国是直通车）
15:53【日本2019年经常项目顺差增长4.4%】日本财务省10日发布的国际收支初步统计报告显示，主要受外国人入境游消费扩大影响，2019年日本经常项目顺差增长4.4%。报告显示，2019年日本经常项目顺差为20.06万亿日元（1美元约合109.8日元）。其中，商品贸易方面，由于液化天然气价格下跌等因素，进口下降5.6%至75.56万亿日元；由于汽车部件及钢铁等产品出口减少，出口下降6.3%至76.12万亿日元。货物贸易顺差减少53.8%，为5536亿日元。（新华社）
15:53欧元兑美元EUR/USD短线波动不大，现报1.0952。
15:53瑞士1月CPI年率：0.2%，前值：0.2%，预期：0.1%；瑞士1月CPI月率：-0.2%，前值：0%，预期：-0.2%。
15:52英镑兑美元GBP/USD短线走低13点，现报1.2890。
15:52【宁德时代“供电”国产特斯拉 有望拉低售价20%】全国乘联会秘书长崔东树分析认为，“随着特斯拉国产化率提升和产能爬坡，未来特斯拉国产车型的价格下探空间还是很大的。”他预计今年下半年，国产Model 3车型的售价就有望降至25万元，降幅接近20%。（新京报）
15:51【内蒙古：对不裁员或少裁员企业返还上年度50%失业保险费】据内蒙古新型冠状病毒肺炎疫情防控工作指挥部消息，疫情期间，内蒙古对不裁员或少裁员的企业返还上年度实际缴纳失业保险费的50%，对面临暂时性经营困难的中小企业，返还标准提高到上年度6个月企业及其职工缴纳社会保险费的50%。
15:51【商务部：2019年服务进出口总额54152.9亿元 同比增长2.8%】商务部新闻发言人表示，2019年，在服务贸易创新发展试点等政策的激励下，我国服务贸易总体保持平稳向上态势，逆差明显下降，结构显著优化，高质量发展成效初步显现。全年服务进出口总额54152.9亿元（人民币，下同），同比增长2.8%。其中，出口总额19564.0亿元，同比增长8.9%；进口总额34588.9亿元，同比减少0.4%。（第一财经）
15:51【振华股份：疫情导致下游客户开工推迟 产品库存上升】振华化学公告，公司目前生产经营稳定，所有产能均正常开工，原材料采购能基本满足生产需要，由于疫情导致下游客户开工推迟，公司出货量减少，产品库存有所上升。公司将根据客户需求、疫情及市场变化，适度调整生产经营策略，尽可能保持生产经营的稳定。
15:50环旭电子2月10日晚间公告，公司2020年1月合并营业收入为23.27亿元，较去年同期的合并营业收入减少27.83%，较2019年12月合并营业收入环比减少37.23%。
15:49精测电子：与京东方集团签订了多份销售合同，合同累计金额达到6.96亿元。
17:12华夏银行：银保监会同意本公司在全国银行间债券市场发行不超过100亿元人民币的金融债券，募集资金全部用于绿色信贷。
17:03
